An der Uniklinik Köln ist erstmals eine Patientin mit Familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) mit dem neu zugelassenen ApoC3-Inhibitor Tryngolza (Olezarsen) behandelt worden. FCS ist eine seltene genetische Erkrankung des Fettstoffwechsels, die bereits im Kindesalter beginnt und mit dauerhaft extrem erhöhten Triglyceridwerten einhergeht. Betroffene haben ein stark erhöhtes Risiko für akute und häufig wiederkehrende Pankreatitiden, die potenziell lebensbedrohlich verlaufen können.

„Bisher beschränkte sich die Therapie im Wesentlichen auf eine lebenslang strikt fettarme Diät sowie wenige medikamentöse Optionen mit begrenzter Wirksamkeit oder relevanten Nebenwirkungen. Tryngolza greift gezielt in den Triglyceridstoffwechsel ein, indem es die Bildung von Apolipoprotein C3 hemmt. Dadurch wird der Abbau von Triglyceriden im Blut erleichtert. Klinische Studiendaten zeigen eine deutliche und anhaltende Senkung der Triglyceridwerte sowie eine signifikante Reduktion von Pankreatitis-Ereignissen“ sagt Prof. Dr. Gouni-Berthold, Leiterin der Lipidambulanz und der Studienambulanz für Fettstoffwechselstörungen. Mit dem Therapiebeginn in Köln wird diese neue Behandlungsoption nun erstmals in die klinische Versorgung eines spezialisierten lipidologischen Zentrums überführt und eröffnet FCS-Patientinnen und -Patienten eine wirksame, alltagstauglichere Therapieperspektive.